2025年9月12日，国务院常务会议审议通过了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（“《管理条例》”），并将于2026年5月1日实施，对生物医学新技术的定义、临床研究的备案程序与实施、后续临床转化的申请与应用等事项进行了系统性规范，标志着细胞与基因治疗等生物医学技术的监管从相对模糊且缺乏明确商业化路径阶段逐渐向清晰规范化发展。

 

该条例的正式出台历经数年，其实早在2019年2月，国家卫健委便发布了《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》，同年9月公布了《生物医学新技术临床应用管理条例(草案)》（“2019征求意见稿及草案”），虽然首次对生物医学新技术的临床研究设计了基于风险等级的“分类管理”模式，但由于彼时分类标准的界定模式模糊以及审批流程的繁琐等，并且在科学与商业层面生物医学新技术发展尚未成熟，2019征求意见稿及草案迟迟未正式出台。直至2025年初，国务院2025年度立法工作计划中才进一步明确将《生物医学新技术临床研究与转化应用管理条例》列为拟制定或修改的行政法规之一。

 

为进一步理解本次《管理条例》的监管逻辑，本文尝试从适用范围切入，并结合相关历史监管历程、已有试点经验以及当前技术临床应用与药品注册上市的双轨发展路径，对《管理条例》的核心要点展开初步梳理及分析。

 

1、生物医学新技术的定义以及与药品注册上市的区别

1.1 生物医学新技术的定义

关于生物医学新技术，《中华人民共和国生物安全法》曾提及“从事生物医学新技术临床研究，应当通过伦理审查，并在具备相应条件的医疗机构内进行”，但并未给与生物医学新技术定义。本次出台的《管理条例》明确了定义为“以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施。”

参考2018年国家卫健委颁布的《医疗技术临床应用管理办法》，其中将“医疗技术”定义为“医疗机构及其医务人员以诊断和治疗疾病为目的，对疾病作出判断和消除疾病、缓解病情、减轻痛苦、改善功能、延长生命、帮助患者恢复健康而采取的医学专业手段和措施”。较之于医疗技术的定义，可以看出，《管理条例》对生物医学新技术的定义强调了“运用生物学原理”（生物医学）以及“尚未应用于临床”（新技术），该技术的临床研究具体可通过以下方式开展，包括：1）直接对人体进行操作；2）对离体的细胞、组织、器官等进行操作，后植入或者输入人体的；3）对人的生殖细胞、合子、胚胎进行操作，后植入人体使其发育的；以及4）国务院卫生健康部门规定的其他方式。

并且鉴于《医疗技术临床应用管理办法》明确了细胞治疗技术的监督管理不适用该办法[1]，这意味着，在此前的监管框架下，细胞治疗技术被排除在一般医疗技术临床应用的监管规则之外，而此次《管理条例》则通过明确适用范围为生物医学新技术填补了监管空白。

 

1.2 生物医学新技术临床应用与药品注册上市的区别

《管理条例》出台前，针对生物医学新技术的商业化应用，药品注册上市是主要路径，而技术服务临床应用路径主要在海南博鳌乐城、广州南沙等先行先试区被批准（具体见下文），就生物医学新技术临床应用与药品注册上市的区别，简单列示如下：

根据《管理条例》，“国务院卫生健康部门会同国务院药品监督管理部门根据科学技术的发展，制定、调整生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则。”就生物医学新技术临床应用和药品注册上市这两条路径的具体适用、区别及衔接关系，今后将有待相关指导原则的进一步明确。

 

2、《管理条例》出台前有关CGT的监管历程

区别于传统药物，细胞与基因治疗（CGT）除了药物形式外，鉴于其本身治疗特点，通常也可视为一项医疗技术。在《管理条例》出台前，针对CGT领域的监管属性历经了多次调整：

• 2.1 2002年的《药品注册管理办法（试行）》及2007年的《药品注册管理办法》均将“基因治疗、体细胞治疗及其制品”列为治疗用生物制品3类，于此阶段，基因治疗、体细胞治疗往往作为作为药品进行监管。
• 2.2 2009年，卫健委发布了《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》（“《09年允许临床应用目录》”），该目录内的细胞治疗技术作为第三类医疗技术被允许开展临床应用。在此阶段细胞治疗技术更多的被视为医疗技术监管并被允许开展临床应用。
• 2.3 2015年，魏则西事件为导火索，国务院取消了第三类医疗技术临床应用准入审批，同时卫健委公布了《限制临床应用的医疗技术（2015版）》（“《15年限制医技目录》”），并废止了《09年允许临床应用目录》。对于列入《15年限制医技目录》的限制类医疗技术开展严格备案管理，对于未在《15年限制医技目录》但在《09年允许临床应用目录》内的其他技术，则按照临床研究（而非临床应用）的相关规定执行。因此，干细胞、免疫细胞治疗技术等只得开展无法向患者收取费用的科研性质的临床研究，而不能进行临床转化应用。
• 2.4 2017年12月，原国家食药监局颁布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，规定细胞治疗产品按照药品管理相关法规进行研发和注册申报[2]，明确了细胞治疗产品可以作为药品开展临床研究、注册申请和产业化生产。至此，细胞治疗药品属性被进一步明确。
• 2.5 2018年8月，卫健委重新发布了《医疗技术临床应用管理办法》，删去了第三类医疗技术目录，变更为医疗技术临床应用“负面清单管理”，并在第47条中指出“细胞治疗技术的监督管理不适用本办法”。

综上，于《管理条例》出台前，CGT治疗产品主要按照药品监管模式完成注册性临床试验并经审批后申请药品注册上市，以实现商业化；亦可开展经备案的临床研究（与通常理解的研究者发起的临床研究存在重合），但无法在医疗机构进行商业化转化应用。而近期《管理条例》的出台，进一步对生物医学新技术作为一项医疗技术，其临床研究与转化应用的要求和流程进行了规范，为细胞治疗作为医疗技术进入转化应用提供了法律依据。

 

3、《管理条例》出台前部分区域先行先试

• 3.1 海南博鳌乐城：2020年，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》[3]出台，明确允许开展细胞治疗技术的临床转化应用；2024年12月出台的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》从具体制度上明确了生物医学新技术转化应用开展的依据，是首部涉及生物医学新技术转化应用专门规定的地方性法规，并首次提出了“收费合法化”的实施路径。之后《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术转化应用实施办法(暂行)》《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术临床研究管理规定》等执行层面规范性文件相继出台。我们注意到，上述法规并未直接对“生物医学新技术”进行定义，而是通过列举的形式，将细胞治疗、基因治疗、组织工程等纳入生物医学新技术的范围[4]。上述规定对转化应用的申报主体、申报条件、审评主体与流程、获批后续事项、法律责任等均进行了规定，如转化应用的相关申请主体是海南先行区内医疗机构[5]，并明确由海南先行区医疗机构对开展转化应用实施承担主体责任，此外海南先行区医疗机构还被要求建立持续的质量控制追踪管理与评估机制。2025年2月，已有首批细胞治疗转化项目获批并通过价格备案公示，无疑肯定了转化应用这一路径的落地，对于企业来说，尤其是产品管线处于早期阶段的企业，在药品传统的研发注册路径之外，无疑提供了一条新的路径选择。

上述各区域先行先试经验对《管理条例》的正式出台提供了实践经验与借鉴意义。《管理条例》正式实施后，还需关注先行先试地区试点政策，及后续出台的其他地方性法规与《管理条例》及其配套细则的衔接问题。对于先行先试政策（特别是已根据该等政策开展临床应用的企业及其产品的后续商业化流程），相关部门需提供明确的意见指引。

 

4、《管理条例》的核心监管框架及内容

整体而言，《管理条例》主要围绕临床研究、临床转化应用，以及转化后持续监管等生物医学新技术商业化先后阶段展开规定，明确了生物医学新技术从临床前-临床研究-应用转化的路径。

4.1 临床前及临床研究阶段

 

4.2 临床转化应用阶段

• 4.2.1 审批管理模式及审批流程：临床转化应用实行审批管理，具体而言，应由临床研究发起机构（多数应为企业）向国务院卫生健康部门提出申请，经批准后方可进入临床转化应用阶段。国务院卫生健康部门应当将申请资料转交专业机构进行技术评估、伦理评估，而就生物医学新技术技术评估、伦理评估工作规则以及临床转化应用申请审查工作规范，《管理条例》明确规定由国务院卫生健康部门制定。我们理解上述配套规范将于后续陆续出台以进一步细化审批要求。
• 4.2.2 优先审查审批与紧急应用：《管理条例》针对某些紧急情形规定了优先审批及应用机制，其一，对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的生物医学新技术的临床转化应用申请，国务院卫生健康部门应当予以优先审查审批。其二，为应对特别重大突发公共卫生事件或者其他严重威胁公众健康的紧急事件，国务院卫生健康部门经组织论证确有必要的，可以同意在一定范围和期限内紧急应用正在开展临床研究的生物医学新技术。
• 4.2.3 转化后再评估制度：与药品上市后全生命周期监管原则一致，生物医学新技术经批准进行临床转化应用，当出现特定情形[10]时，国务院卫生健康部门仍需进行再评估，再评估期间暂停临床应用该技术，并且经评估不能保证安全有效的，国务院卫生健康部门应当禁止临床应用该技术。

 

4.3 受试者保护

《管理条例》在第一章总则中便明确了应当尊重受试者意愿、保护受试者合法权益的原则性要求。尤其是在临床研究阶段，于受试者保护方面，规定了临床研究发起机构和临床研究机构的义务责任，如1）应当取得受试者或者其监护人的书面知情同意；变更临床研究方案对受试者权益可能产生影响的，应当重新取得上述知情同意。2）临床研究结束后，临床研究机构应当对受试者进行随访监测；3）临床研究造成受试者健康损害的，临床研究机构应当及时予以治疗，费用由临床研究发起机构承担；但因临床研究机构过错造成受试者健康损害的，治疗费用由临床研究机构承担；鼓励临床研究发起机构、临床研究机构购买商业保险；4）要求相关机构依法保护受试者的个人隐私、个人信息等。并且，对于临床研究机构未取得受试者或其监护人书面同意即实施生物医学新技术的，亦规定了明确的法律责任[11]。

 

4.4 临床转化应用阶段的收费属性

《管理条例》明确了医疗机构开展经批准的生物医学新技术临床应用可以按照规定收取费用，但尚未制定更为细致的收费标准规定。于此前2019征求意见稿及草案中，曾明确“对于批准进入临床应用的生物医学新技术，由省级人民政府医疗价格主管部门会同卫生主管部门纳入医疗服务价格项目并确定收费标准。”《管理条例》中暂未包含上述内容。

而根据此前海南先行区的相关实践，在获准生物医学新技术转化应用后，需根据《海南先行区生物医学新技术促进规定》向海南省人民政府医疗保障部门、卫生健康主管部门申请价格备案，经海南省人民政府医疗保障部门、卫生健康主管部门完成价格备案后向社会公示。海南先行区医疗机构按照公示价格收费，接受社会监督。[12]

根据司法部、国家卫生健康委负责人就《管理条例》的答记者问[13]，为确保《管理条例》的规定能够贯彻实施，后续会进一步修订相关配套规定，加快制定生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则，对《管理条例》实施中的具体问题予以细化明确，此外也会建立健全生物医学新技术临床研究和临床转化应用在线服务系统，与全国一体化政务服务平台做好对接，为开展临床研究备案、申请行政许可、报告信息等提供便利的服务支撑。鉴于《管理条例》将于2026年5月1日施行，在此期间我们理解相关配套细则将陆续出台。

《管理条例》的发布通过搭建“临床前-临床研究-应用转化”的监管框架，已经清晰释放出促进医学技术转化的信号，待上述配套细则出台后，我们理解《管理条例》将更具有可操作性，真正落地贯彻，为医疗机构、企业等提供更清晰合规路径。

 

 

注释：

[1]《医疗技术临床应用管理办法》第四十七条，人体器官移植技术、人类辅助生殖技术、细胞治疗技术的监督管理不适用本办法。

[2]《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》“二、范围 本指导原则所述的细胞治疗产品是指用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。”

[3]《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》第十九条，先行区医疗机构可以在先行区进行干细胞、免疫细胞治疗、单抗药物、基因治疗、组织工程等新技术研究和转化应用。

[4]《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》第二条，在先行区内开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术临床研究、转化应用及其监督管理活动，适用本规定。

[5]《海南先行区生物医学新技术促进规定》第13条第1款，临床研究证明相关生物医学新技术安全、有效，符合伦理原则，拟临床应用的，应当由具备条件的先行区医疗机构向先行区医疗药品监督管理机构提出转化应用申请。境内外医疗机构与先行区医疗机构开展生物医学新技术转化应用项目合作的，应当以先行区医疗机构作为转化应用项目申报主体。

《海南先行区生物医学新技术转化应用实施办法》第8条，申请开展生物医学新技术转化应用的医疗机构，应当符合《海南先行区生物医学新技术促进规定》第13条的要求，向先行区医疗药品监督管理机构提出转化应用申请。相关申报指南及要求由先行区医疗药品监督管理机构另行制定。

《海南先行区生物医学新技术促进规定》第16条，存在下列情形之一的，不得开展生物医学新技术临床应用：(1)未经临床研究证明安全性、有效性的；(2)存在重大伦理问题的；(3)未通过转化应用项目审查，或者转化应用项目依法已经暂停或者终止实施的；(4)法律法规和国家明令禁止的。

[6]《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》九、放宽医药和医疗器械市场准入限，支持完善各类新药与医疗器械新技术研发、应用管理标准，准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用，允许符合条件的港澳企业利用境内人类遗传资源开展人体干细胞、基因诊断与治疗之外的医学研究。更好发挥粤港澳大湾区审评检查分中心作用，探索承接相关职能。鼓励国内外生物医药与健康企业和研发机构在南沙设厂开发各类产品。

[7]https://www.gzns.gov.cn/zwgk/rdzt/zzyyzq/zwdt/content/post_10156381.html

[8]《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》第十五条，临床研究机构应当自生物医学新技术临床研究通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内向国务院卫生健康部门备案。临床研究发起机构在两个以上临床研究机构发起同一项生物医学新技术临床研究的，由临床研究发起机构选择的主要临床研究机构依照前款规定备案。

[9]《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》第十一条，实施生物医学新技术临床研究的机构（以下简称临床研究机构）应当具备下列条件：

（一）是三级甲等医疗机构；

（二）有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会；

（三）有与拟开展的生物医学新技术临床研究相适应的资质、场所、设施、设备、管理机构、专业技术人员和研究能力；

（四）有保障临床研究质量安全、符合伦理原则以及保护受试者合法权益的管理制度；

（五）有稳定、充足的研究经费来源

[10]《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》第三十七条　经批准临床转化应用的生物医学新技术有下列情形之一的，国务院卫生健康部门应当对其安全性、有效性进行再评估，再评估期间暂停临床应用该技术：

（一）根据科学研究的发展，对该技术的安全性、有效性有认识上的改变；

（二）临床应用过程中发生严重不良反应或者出现不可控制的风险；

（三）国务院卫生健康部门规定的其他情形。

[11]《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》第四十六条，有下列情形之一的，由县级以上人民政府卫生健康部门责令停止生物医学新技术临床研究，处10万元以上50万元以下罚款；对负有责任的领导人员和直接责任人员，依法给予处分，处1万元以上3万元以下罚款，2年内禁止其从事生物医学新技术临床研究，并对有关医务人员责令暂停6个月以上1年以下执业活动直至由原执业注册部门吊销执业证书：（二）临床研究机构未依照本条例第十九条规定取得受试者或者其监护人书面知情同意实施生物医学新技术临床研究；

[12]《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》第十五条　先行区医疗机构在获准生物医学新技术转化应用后，应当向省人民政府医疗保障、卫生健康主管部门申请价格备案。

省人民政府医疗保障、卫生健康主管部门完成价格备案后应当向社会公示。先行区医疗机构按照公示价格收费，接受社会监督。

[13]问：为保证《条例》顺利实施，需要做好哪些工作？

答：为确保《条例》贯彻实施，国家卫生健康委将会同有关方面重点开展以下工作。一是加大宣传解读力度。《条例》专业性、技术性较强，下一步将组织多种形式的宣传解读和培训指导，帮助有关科研机构、医疗机构等更好掌握《条例》的立法目的、重要意义、核心内容。二是加强配套制度建设。及时制修订相关配套规定，加快制定生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则，对《条例》实施中的具体问题予以细化明确，确保《条例》的规定落实落细。三是加强信息系统建设。建立健全生物医学新技术临床研究和临床转化应用在线服务系统，与全国一体化政务服务平台做好对接，为开展临床研究备案、申请行政许可、报告信息等提供便利的服务支撑。四是加强相关人员队伍建设。配齐配强《条例》实施所需的人员力量，加强指导监督，提升监管执法能力和水平，确保《条例》顺利实施。